En science, comme dans bien d'autres domaines, la somme des compétences est souvent la réponse à des problématiques complexes. C'est en 2015 que tout commence du côté de Monaco, à la faveur d'une convention liant la Fondation Flavien, engagée dans le soutien à la recherche en cancérologie pédiatrique, et le Centre Scientifique de Monaco. Une convention qui permet d'initier un projet innovant de recherche sur le cancer pédiatrique du cerveau. L'idée est alors de travailler sur de nouvelles pistes en recherchant des traitements efficaces et aux effets secondaires les plus réduits possibles. Sachant que l'une des façons d'éviter le développement de ce type de cancers est d'empêcher la vascularisation, avec pour but d'empêcher le développement des tumeurs. Sauf que parfois se produit ce que l'on appelle un phénomène d'échappement, autrement dit une résistance au traitement. Sachant que le cancer pédiatrique du cerveau « dans la grande majorité des cas, se produit de manière sporadique. C'est un cancer qui peut toucher tout un chacun ».

36 patients, 8 établissements

Les résultats précliniques menés par les chercheurs monégasques font apparaître que l'axitinib correspond au profil recherché, étant un médicament qui « présente une bonne efficacité et un profil de toxicité faible, voire très faible », explique le Dr Vincent Picco, responsable de l'équipe Cellules souches et tumeurs du cerveau au sein du Centre Scientifique de Monaco. L'idée étant de réduire les doses de chimiothérapie de référence, en administrant le traitement à heures fixes.

Un résultat de recherche - Pfizer y a participé en fournissant le médicament à titre gracieux -

 qui doit passer par la phase d'après, celle de l'étude clinique. La Fondation Flavien qui agit aussi comme un réseau d'entraide, a ici connecté le CSM avec La Timone, à Marseille et le professeur Nicolas André, pédiatre oncologue et vice-président recherche de l'AP-HM. Ensemble, ils portent donc Mependax, le projet d'essai clinique qui concerne 36 patients pour une durée de 3 ans. Un projet qui mobilise huit centres hospitaliers, dont l'IRCAN (Institut de recherche sur le cancer et le vieillissement NDLR), à Nice, les CHU de Nancy et Bordeaux ou encore celui de Strasbourg.

Encore 420.000 euros à lever

Mais Mependax exige un investissement de 620.000 euros. Si 200.000 euros ont d'ores et déjà été réunis par la Fondation Flavien, demeurent 420.000 euros à lever. Sachant que pour démarrer, l'étude nécessite d'avoir rassemblé 2/3 de la somme totale.

D'où un tour de table à finaliser. Trois équipes de recherche sont déjà mobilisées. Le soutien formel de la Région Sud est acquis. Reste à solliciter aussi des organismes et institutions comme le Canceropôle PACA. « On peut considérer que 90% des études précliniques n'aboutissent jamais à une étude clinique. Dans notre cas, nous avons eu de la chance », souligne Vincent Picco. « On ne révolutionne pas le traitement. Mais après 5 années de travail, nous arrivons à un potentiel essai clinique. Nous sommes à la fois prudents et enthousiastes ».