Elle vient de lever 9 M€ auprès de la Simons Foundation, fondation américaine dédiée à l'autisme. C'est dire le potentiel que représentent les travaux effectués par les équipes du docteur Yehezkel Ben-Ari, fondateur de Neurochlore et par ailleurs responsable du Groupe Autisme au sein de l'Institut de Neurobiologie de la Méditerranée, basé à Luminy à Marseille.

Neurones immatures

Selon le docteur Yehezkel Ben-Ari, qui travaille depuis 30 ans sur la régulation du chlore dans les neurones, si l'autisme commence avant la naissance, c'est durant la phase de développement que s'installent les troubles comportementaux. Et la prise d'un diurétique - la Bumétanide - viendrait diminuer ces troubles de communication.

"La thèse que je défends, c'est que comme pour un bâtiment qui s'effondrait après un défaut sur un matériau, s'il y a eu insulte dans l'utérus, les neurones restent affectés par cette insulte, sont donc immatures et conservent un taux de chlore élevé. Ces neurones embêtent le voisinage. Le diurétique vient calmer ces neurones et uniquement ces neurones. Sur les autres neurones, il n'a aucun effet", explique le chercheur marseillais.

Selon une étude faite sur les souris, le diurétique pris avant la naissance corrige les déficits sur les descendants. Il a également été démontré que l'ocytocine, l'hormone de l'accouchement, produit une baisse du taux de chlore pendant la naissance qui contrôle l'expression du syndrome autistique.

Cohorte en préparation

Grâce au prêt convertible en actions consenti par Simons Foundation, Neurochlore s'engagera en juillet prochain dans un essai clinique de phase III. Pour cela le recrutement d'une cohorte est ouvert. Elle concerne 200 enfants et adolescents souffrant de troubles du spectre autistique, domiciliés en France, en Grande-Bretagne et en Hollande. L'essai se déroulera dans une dizaine de centres. Si les résultats sont à la hauteur des espérances de Yehezkel Ben-Ari, une demande d'enregistrement du médicament - qui est par ailleurs fabriqué près de Nîmes dans le Gard - auprès des autorités de santé européennes sera effectuée. Ce qui permettrait d'envisager une molécule mise sur le marché à horizon de 3 ans.

De leur côté les interlocuteurs américains de Neurochlore ne cachent pas leur souhait de mener, eux aussi, des essais.

Incubée au sein d'Impulse à Marseille de 2011 - date de sa création - à 2013, Neurochlore avait notamment bénéficié alors d'une avance remboursable de 40 000 euros. Bpifrance apporte également son soutien financier.

La start-up dispose de deux départements, l'un de recherche fondamentale financée notamment par la fondation Bettencourt Schueller et qui travaille sur d'autres pathologies dont l'X fragile, l'autre spécialisé dans les essais cliniques et entièrement dévolu à l'autisme.